Cluj 19°C
Timișoara 22°C
Iași 20°C
Nouă tehnică, succes în tratarea unei afecțiuni sangvine comune
O tehnică medicală revoluționară de „editare a bazelor” genetice a fost utilizată cu succes pentru a trata pacienți cu beta-talasemie, o boală sanguină gravă. Studiul, realizat în China, marchează o premieră mondială în medicina genetică și oferă speranțe pentru o nouă abordare terapeutică în tratarea acestei afecțiuni ereditare.
Succes clinic major în tratamentul beta-talasemiei
Cinci pacienți diagnosticați cu beta-talasemie, care depindeau de transfuzii regulate de sânge, au reușit să renunțe la acestea după o singură perfuzie cu o terapie experimentală, numită CS-101. Cercetătorii au publicat rezultatele studiului în revista științifică Nature. Această realizare reprezintă un pas important în dezvoltarea unor tratamente mai eficiente și mai puțin invazive pentru bolile genetice.
Metoda inovatoare presupune „editarea de baze”, o tehnică care permite rescrierea directă a anumitor baze genetice din celulele stem ale pacientului, fără a tăia structura dublu-elicoidală a ADN-ului. Aceasta minimizează riscul de leziuni ale ADN-ului și de apariție a anomaliilor cromozomiale.
Cum funcționează „editarea de baze”
Echipa de cercetare a utilizat un „editor de baze de tip transformer”. Această tehnologie modifică direct anumite componente din codul genetic, fără a provoca rupturi în structura ADN. Prin evitarea acestor rupere, terapia produce mai multă hemoglobină fetală activă, reducând totodată toxicitatea.
Studiul clinic, coordonat de Primul Spital Afiliat al Universității Medicale din Guangxi, a arătat o viteză și o siguranță remarcabile. În medie, la 16 zile după administrarea perfuziei, toți cei cinci pacienți au prezentat semne inițiale ale funcționării noilor celule.
Participanții la studiu au încetat transfuziile de sânge în decurs de o lună, atingând niveluri stabile de hemoglobină, menținute aproape de valorile normale pe parcursul studiului. Primul pacient din studiu a trăit fără transfuzii timp de mai bine de 28 de luni. Cercetătorii nu au observat efecte secundare grave asociate terapiei.
Implicațiile pentru pacienții cu beta-talasemie
Beta-talasemia este o boală genetică gravă, cu răspândire mare în regiuni precum sudul Chinei și Asia de Sud-Est. Tratamentul tradițional, transplantul de măduvă osoasă, presupune riscuri semnificative. Utilizarea propriilor celule stem ale pacientului, așa cum se întâmplă în cazul CS-101 permite eliminarea necesității unui donator.
„Editarea genetică nu este doar de nivel mondial, ci are potențialul de a deveni cel mai bun tratament la nivel global”, a declarat Lai Yongrong, autorul principal al studiului. Potrivit experților, această abordare ar putea schimba fundamental modul în care tratăm bolile genetice.
Sursa: Digi24
