Cluj 12°C
Timișoara 14°C
Iași 10°C
Constanța 11°C
Ipsen, autorizare europeană pentru un tratament vital la copiii cu tumori
Un nou tratament pentru o formă rară de tumoare cerebrală la copii a primit aprobare în Uniunea Europeană
Grupul farmaceutic francez Ipsen a primit aprobare condiționată pentru punerea pe piață a medicamentului Ojemda, destinat tratamentului unei forme rare de tumoare cerebrală pediatrică. Anunțul a fost făcut miercuri, marcând un pas important în lupta împotriva acestei afecțiuni grave. Medicamentul este destinat copiilor cu vârsta de peste 6 luni, care suferă de un gliom pediatric cu evoluție lentă, în recidivă sau în progresie.
Ce presupune autorizația condiționată și implicații
Autorizația condiționată de introducere pe piață acordată de Comisia Europeană se bazează pe date clinice preliminare, dar încă incomplete. Compania farmaceutică va trebui să efectueze studii suplimentare pentru a demonstra în mod clar beneficiile clinice ale tratamentului cu tovorafenib, substanța activă din Ojemda. Această abordare permite accesul mai rapid la medicament pentru pacienții care au nevoie de el, în timp ce se colectează date suplimentare pentru confirmarea eficacității.
Prioritatea Ipsen este acum de a asigura accesul rapid la tratament pentru copiii eligibili din întreaga Europă. Compania subliniază că mai puțin de 10% dintre noile autorizații de medicamente din ultimii cinci ani au vizat boli pediatrice, ceea ce subliniază importanța acestui pas. Laboratorul a achiziționat drepturile asupra tovorafenib în afara Statelor Unite în 2024, de la Day One Biopharmaceuticals.
Impactul asupra copiilor și tratamentele anterioare
În fiecare an, în Uniunea Europeană, peste 800 de copii sunt diagnosticați cu un gliom pediatric de grad scăzut, asociat cu o mutație genetică a genei BRAF. Această afecțiune provoacă frecvent deficiențe fizice și neurologice severe, inclusiv pierderea vederii, tulburări de vorbire și disfuncții motorii. Aceste complicații pot afecta semnificativ parcursul școlar, autonomia și calitatea vieții pe termen lung a copiilor afectați.
Până în prezent, copiii diagnosticați cu această formă de tumoare cerebrală erau adesea supuși unor intervenții chirurgicale complexe, chimioterapiei și radioterapiei. Noul tratament oferă o alternativă potențială și o speranță pentru îmbunătățirea calității vieții acestor copii.
Ultimul pas pentru companie este de a asigura accesul la tratament pentru copiii din întreaga Europă.
